Sirnaomics entwickelt Peptide Docking Vehicle (PDoV(TM)) für eine verbesserte GalNAc-Lieferplattform für neuartige siRNA-Therapeutika

May 16, 2023

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16. August 2022, 2:12 Uhr ET

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Ein proprietäres GalNAc-Abgabesystem mit verbessertem Endosome Escape und Dual-Targeting

GAITHERSBURG, Maryland und SUZHOU, China, 16. August 2022 /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. (das „Unternehmen“ oder „Sirnaomics“, Börsenkürzel: 2257.HK), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen in der Entdeckung und Entwicklung von RNAi Therapeutics gab heute bekannt, dass das Unternehmen ein Peptide Docking Vehicle (PDoV™) entwickelt hat, um eine peptidverstärkte GalNAc-Plattform für die siRNA-Arzneimittelabgabe zu schaffen.

Die GalNAc-Plattform von Sirnaomics nutzt ein PDoV™-Design, das ausgewählte kleine Peptide nutzt, die nicht nur über eine aktive endosomale Escape-Eigenschaft verfügen, sondern auch zwei Bindungsstellen für die Konjugation von Dual-siRNA-Inhibitoren bereitstellen. In Zellkultur- und Tiermodellen hat die PDoV-GalNAc-Plattform den gezielten Gen-Knockdown schneller beschleunigt als mit GalNAc allein, was auf das schnelle endosomale Entkommen durch PDoV zurückzuführen ist. In solchen Studien erfolgte der maximale Abbau des Zielgens in der ersten Woche mit PDoV-GalNAc im Vergleich zur dritten Woche mit GalNAc allein.

Die PDoV-GalNAc-Abgabetechnologie kann effektiv für ein duales siRNA-Therapeutikum mit unterschiedlichen siRNAs angepasst werden, wobei entweder auf zwei Regionen derselben mRNA oder auf unterschiedliche mRNAs (zweier Wirkstoffziele) abgezielt wird. Das duale zielgerichtete PDoV-GalNAc-siRNA-Konstrukt hat gezeigt, dass es die Effizienz des gezielten Gen-Knockdowns in vitro im Vergleich zu einem einzelnen siRNA-Konstrukt um das 10- bis 15-fache steigern kann. Mehrere neuartige siRNA-Medikamentenkandidaten werden derzeit mithilfe dieser Technologie entwickelt, darunter STP135G, das auf das in Hepatozyten exprimierte PCSK9-Gen gegen Hypercholesterinämie abzielt, STP145G, das auf die virale mRNA für das Hepatitis-B-Virus abzielt, und STP165G, das auf das in Hepatozyten exprimierte Angiotensinogen gegen Bluthochdruck abzielt .

„Sirnaomics hat stark in die GalNAc-Plattform investiert, weil sie im Vergleich zu anderen Plattformen, die derzeit für die klinische Entwicklung verwendet werden, ein einzigartiges Design und innovative Technologie umfasst“, sagte Dr. Patrick Lu, Gründer, Vorstandsvorsitzender, Geschäftsführer, Präsident und CEO von Sirnaomik. „Basierend auf unseren PDoV-GalNAc- und GalAhead™-verabreichten siRNA-Arzneimittelkandidaten, die sich in der klinischen Erprobung befinden, ist Sirnaomics gut positioniert, um neue Behandlungen für Erkrankungen im Zusammenhang mit Leberhepatozyten zu entwickeln. Unsere GalNAc- und Polypeptid-Nanopartikel (PNP)-Verabreichungstechnologien bieten eine solide Grundlage, um breite, ungedeckte Patientenbedürfnisse zu bedienen.“

„Unsere In-vitro- und In-vivo-Daten haben den Wert unseres PDoV-Designs bei der Bewältigung der Herausforderung der Verbesserung des endosomalen Escapes für mit GalNAcdelivery entwickelte Behandlungen gezeigt“, sagte Dr. David Evans, Executive Director und Chief Scientific Officer von Sirnaomics. „Die PDoV-GalNAc-Verabreichungsplattform erweitert nicht nur die Vorteile einzelner siRNA-Therapeutika, sondern steigert auch die therapeutische Wirksamkeit von siRNA-Arzneimittelkandidaten mit doppelter Zielsetzung. Das wissenschaftliche Team von Sirnaomics wird unsere neuartigen RNAi-Therapeutika mit der Entwicklung solcher hochmodernen Therapeutika weiter vorantreiben.“ Technologie."

Über Sirnaomics

Sirnaomics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen für RNA-Therapeutika mit Produktkandidaten in der präklinischen und klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Arzneimittel für Indikationen mit medizinischem Bedarf und großen Marktchancen konzentriert. Sirnaomics ist das erste Unternehmen für RNA-Therapeutika im klinischen Stadium, das sowohl in China als auch in den Vereinigten Staaten stark vertreten ist, und außerdem das erste Unternehmen, das positive klinische Ergebnisse der Phase IIa in der Onkologie für ein RNAi-Therapeutikum für sein Kernprodukt STP705 erzielt hat. Erfahren Sie mehr unter www.sirnaomics.com.

KONTAKT:David M. Evans, PhDExecutive Director und Chief Scientific Officer, SirnaomicsE-Mail: [email protected]

Investor Relations:Nigel YipChief Financial Officer, China, SirnaomicsE-Mail: [email protected]

US-Medienkontakt:Alexis FeinbergTel: +1 203 939 2225E-Mail: [email protected]

Asien-Medienkontakt: Bunny LeeTel: +852 3150 6707E-Mail: [email protected]

QUELLE Sirnaomics Ltd.